No mundo todo, as drogas órfãs são motivo de discussão entre médicos, profissionais da indústria farmacêutica e pesquisadores. Mas o que são as estas drogas, para que servem e quais são os problemas que envolvem?
A questão é difícil de ser respondida, são diversas as significações para esses remédios e é muito difícil definí-los. Falar sobre drogas órfãs envolve interesses econômicos, governamentais e corporativos na indústria da saúde.
Droga órfã é um medicamento destinado ao diagnóstico, prevenção e tratamento de uma doença rara ou negligenciada, cuja produção não é economicamente viável devido ao mercado consumidor estritamente pequeno ou carente de recursos financeiros. Estas drogas são, em sua maioria, ineficientes em termos econômicos, de maneira que os sistemas de saúde pública, em geral, não se dispõem a fazer um investimento em pesquisa e desenvolvimento destes remédios.
Por exemplo, na África, as pessoas sofrem com a Doença do Sono, uma doença negligenciada que atinge boa parte da população. Porém, os cidadãos atingidos por esta enfermidade são muito pobres e não tem como comprar remédios, o que inviabiliza a produção dos medicamentos.
No caso das doenças raras, o problema é não haver o número de pacientes necessário para se testar as drogas, pois, para saber se um remédio é eficaz e seguro, é necessária uma amostragem significativa de pessoas. Um exemplo é o caso da Penicilamina, utilizada no tratamento da Doença de Wilson, que havia sido retirada do mercado e retornou após denúncia da imprensa e descoberta de sua utilização no tratamento de outras doenças.
Em 1982, foi criado o OOPD (Office of Orphan Products Developement) nos E.U.A. O órgão, ligado ao FDA (Food and Drug Administration), foi instituído em 1983 pela lei pública 97-414, que criou um sistema para promover a pesquisa e o desenvolvimento de drogas órfãs, nomeado como Orphan Drug Act.
Texto originalmente publicado em https://www.infoescola.com/farmacologia/drogas-orfas/